Инновации в лечении гемофилии

На базе нескольких российских клиник (Центр гемофилии ГНЦ РАМН, Республиканский центр Санкт-Петербурга, Отделение реконструктивно-восстановительной хирургии ГНЦ РАМН) прошло первое слепое контролируемое многоцентровое перекрестное международное клиническое исследование принципиально нового метода профилактической заместительной терапии гемофилии. В исследовании приняли участие 24 пациента — мужчины 18–50 лет, страдающие тяжелой формой гемофилии.

Исследование состояло во введении пациентам концентрата Фактора VIII, белок которого был объединен с молекулой-переносчиком методом пегилирования, что привело к удлинению времени, в течение которого молекула выполняет гемостатическую функцию.

Исследование перспективной инновационной формулы, впервые проведенное на пациентах, подтвердило предварительные заключения своих создателей — увеличилось количество дней без кровотечений, что играет огромную роль в повышении качества жизни больных с тяжелой гемофилией, обреченных на постоянные инъекции обычного очищенного концентрата Фактора VIII от 2 до 4 раз в неделю. Исследования показали, что инновационный препарат позволяет отойти от фармакокинетического метода профилактики и ввести метод клинического титрования дозы, доведя частоту инъекций до 1 раза в неделю и реже. Поскольку окончательной целью лечения гемофилии — пока еще неизлечимого наследственного заболевания — является исключение инвалидизирующих и опасных для жизни эпизодов кровоточивости, то новый подход представляется более привлекательным, так как не требует частых заборов крови (для определения концентрации в крови Фактора VIII), учитывает индивидуальные особенности каждого пациента и применения самого фармакокинетического метода. Производителем инновационного препарата (когенейт) является крупная фармацевтическая компания Байер, всеми правами по распространению препарата на территории Российской Федерации обладает компания Шеринг.